क्या जीन थेरेपी वंशानुगत बहरेपन वाले बच्चों में सुनवाई बहाल कर सकती है? FDA अनुमोदन का क्या अर्थ है

अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने वंशानुगत बहरेपन के इलाज के लिए डिज़ाइन की गई पहली जीन थेरेपी को मंजूरी दे दी है, जो बच्चों में दुर्लभ आनुवंशिक सुनवाई स्थितियों के इलाज में एक बड़ा कदम है। सीएनएन के अनुसार, एक बार का उपचार ओटीओएफ नामक जीन में उत्परिवर्तन को लक्षित करता है, एक दुर्लभ स्थिति जो हर साल कम संख्या में शिशुओं को प्रभावित करती है।

थेरेपी को सहायक उपकरणों पर निर्भर रहने के बजाय श्रवण हानि के मूल आनुवंशिक कारण को संबोधित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।

उपचार रेजेनेरॉन फार्मास्यूटिकल्स द्वारा विकसित किया गया है और इसे कॉक्लियर इम्प्लांटेशन के समान एक शल्य प्रक्रिया के माध्यम से प्रशासित किया जाता है।

जिन लोगों पर लंबी अवधि तक निगरानी रखी गई, उनमें से कुछ बच्चों में सुनने का स्तर लगभग सामान्य था, जो कुछ मामलों में श्रवण क्रिया को बहाल करने के लिए थेरेपी की क्षमता का संकेत देता है।

परीक्षण में शामिल माता-पिता ने परिणामों को जीवन बदलने वाला बताया।

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इस दृष्टिकोण का उद्देश्य अंतर्निहित आनुवंशिक समस्या को ठीक करना है, जो एकल उपचार के बाद दीर्घकालिक सुधार की संभावना प्रदान करता है। परीक्षणों में यह थेरेपी सुरक्षित भी पाई गई, इसके दुष्प्रभाव मुख्य रूप से जीन थेरेपी के बजाय सर्जिकल प्रक्रिया से जुड़े थे।

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कंपनी ने अन्य देशों में नियामक मंजूरी लेने की योजना का भी संकेत दिया है, हालांकि यह स्पष्ट नहीं किया है कि अमेरिका के बाहर थेरेपी मुफ्त होगी या नहीं।