अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने वंशानुगत बहरेपन के इलाज के लिए डिज़ाइन की गई पहली जीन थेरेपी को मंजूरी दे दी है, जो बच्चों में दुर्लभ आनुवंशिक सुनवाई स्थितियों के इलाज में एक बड़ा कदम है। सीएनएन के अनुसार, एक बार का उपचार ओटीओएफ नामक जीन में उत्परिवर्तन को लक्षित करता है, एक दुर्लभ स्थिति जो हर साल कम संख्या में शिशुओं को प्रभावित करती है।
थेरेपी को सहायक उपकरणों पर निर्भर रहने के बजाय श्रवण हानि के मूल आनुवंशिक कारण को संबोधित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।
उपचार रेजेनेरॉन फार्मास्यूटिकल्स द्वारा विकसित किया गया है और इसे कॉक्लियर इम्प्लांटेशन के समान एक शल्य प्रक्रिया के माध्यम से प्रशासित किया जाता है।
इलाज कितना कारगर है?
प्रारंभिक नैदानिक परीक्षण के नतीजे बताते हैं कि थेरेपी इसके बिना पैदा हुए बच्चों में सुनने की क्षमता में काफी सुधार कर सकती है। सीएनएन ने बताया कि इलाज किए गए 20 बच्चों में से 16 में लगभग पांच महीने के भीतर सुनने की क्षमता में सुधार देखा गया।
जिन लोगों पर लंबी अवधि तक निगरानी रखी गई, उनमें से कुछ बच्चों में सुनने का स्तर लगभग सामान्य था, जो कुछ मामलों में श्रवण क्रिया को बहाल करने के लिए थेरेपी की क्षमता का संकेत देता है।
परीक्षण में शामिल माता-पिता ने परिणामों को जीवन बदलने वाला बताया।
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इस थेरेपी को क्या अलग बनाता है
श्रवण यंत्र या कर्णावत प्रत्यारोपण जैसे पारंपरिक तरीकों के विपरीत, जीन थेरेपी दोषपूर्ण जीन की एक कार्यात्मक प्रति सीधे आंतरिक कान में पहुंचाकर काम करती है।
इस दृष्टिकोण का उद्देश्य अंतर्निहित आनुवंशिक समस्या को ठीक करना है, जो एकल उपचार के बाद दीर्घकालिक सुधार की संभावना प्रदान करता है। परीक्षणों में यह थेरेपी सुरक्षित भी पाई गई, इसके दुष्प्रभाव मुख्य रूप से जीन थेरेपी के बजाय सर्जिकल प्रक्रिया से जुड़े थे।
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लागत और पहुंच
रेजेनरॉन ने कहा कि वह संयुक्त राज्य अमेरिका में मरीजों को मुफ्त में थेरेपी देने की योजना बना रहा है। हालाँकि, परिवारों को अभी भी उपचार देने के लिए उपयोग की जाने वाली सर्जिकल प्रक्रिया से जुड़ी लागत को कवर करने की आवश्यकता हो सकती है।
कंपनी ने अन्य देशों में नियामक मंजूरी लेने की योजना का भी संकेत दिया है, हालांकि यह स्पष्ट नहीं किया है कि अमेरिका के बाहर थेरेपी मुफ्त होगी या नहीं।
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